Imagine diagnosticar um paciente com distrofia hereditária e, pela primeira vez, não precisar dizer “não há nada a fazer”.
Ontem, 23 de janeiro de 2026, pesquisadores da West Virginia University (WVU) publicaram um avanço que pode aposentar o “wait and see” para portadores de mutações no gene Prominin1 (PROM1). O estudo, liderado pelo Dr. Visvanathan Ramamurthy, demonstrou que uma única injeção de vetor viral foi capaz de restaurar a visão por mais de um ano em modelos pré-clínicos.
O abismo terapêutico atual
Para o oftalmologista, o gene PROM1 é um velho conhecido — e um inimigo frustrante. Existem cerca de 50 mutações identificadas neste gene que causam cegueira hereditária progressiva. Até hoje, o manejo clínico se resumia a suporte visual e acompanhamento da degeneração inevitável.
O “gap” terapêutico é imenso: temos o diagnóstico genético preciso, mas nenhuma ferramenta para intervir na fisiopatologia.
O que muda com a nova abordagem
A equipe da WVU utilizou um vetor viral inofensivo para entregar material genético funcional diretamente no fundo do olho. Os resultados preliminares indicam:
- Durabilidade: Uma única dose preservou ou restaurou a visão por 12 meses em camundongos (o que sugere eficácia de longo prazo em humanos).
- Janela terapêutica: O estudo agora avança para testar a eficácia em estágios médios e avançados da doença, não apenas no início.
Por que isso importa para sua carreira?
Estamos entrando na era da Oftalmologia Biológica. O cirurgião de 2026 não opera apenas cataratas; ele precisa entender de vetores virais e terapia gênica.
A expansão do WVU Eye Institute, prevista para 2027, já está sendo desenhada para suportar os ensaios clínicos em humanos dessa terapia. Isso significa que, muito em breve, a prescrição de “terapias biológicas” fará parte do arsenal do consultório de retina, assim como os anti-VEGFs são hoje.
O papel do IBAP na sua atualização
A tecnologia avança mais rápido que os livros-texto. Enquanto a academia discute o básico, o mercado já está testando a cura. No IBAP, preparamos você para essa transição, onde o domínio técnico encontra a inovação biotecnológica.
Referências Bibliográficas
- West Virginia University. (2026). WVU research team working to restore sight lost to genetic eye disease. WVU E-News.
- National Eye Institute (NEI). Grant support for PROM1 mutation research.